诺西那生钠注射液在我国上市 用于治疗5q脊髓性肌萎缩症

产业资讯 / 2019-03-01 / 阅读:0 / 评论(0
我们最近宣布,渤健公司诺西那生钠注射液已被国家药品监督管理局批准用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)。5q SMA是该病最常见的一种,约占所有SMA病例的95%。诺齐纳松钠注射液是我国首个

诺西那生钠注射液在我国上市 用于治疗5q脊髓性肌萎缩症
我们最近宣布,渤健公司诺西那生钠注射液已被国家药品监督管理局批准用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)。5q SMA是该病最常见的一种,约占所有SMA病例的95%。诺齐纳松钠注射液是我国首个获批的SMA药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,其特点是渐进性、使人衰弱的肌肉无力。

国家药监局批准诺西那生钠注射液的依据是一项规模最大的SMA临床试验的数据,该试验涉及300多名SMA患者,包括婴儿期和晚期患者。博健公司的全球临床研究也证明了非甾体抗炎药在治疗SMA症状婴儿方面的空前疗效。这项研究的对象是6周以下的婴儿,他们在最初治疗时被基因诊断为SMA,但在最初治疗时尚未出现任何症状。来自《教养研究》的数据表明,早期治疗将导致运动功能的持续改善,以及与SMA症状之前婴儿正常发育相一致的运动里程碑。

“我们要感谢中国监管部门通过优先审批程序批准诺西那桑钠注射液,使其成为中国第一种也是唯一一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。”bojian的全球首席执行官Michel Vounatsos说:“SMA是婴儿死亡最常见的遗传原因,也是成人残疾的重要原因。我们正积极与政府机构、医学界和患者组织合作,使更多的SMA患者受益于诺西那宗钠注射液的治疗。”

2018年5月,SMA被列入中国国家卫生委员会等部门联合制定的首批罕见病名录。该名单的发布旨在支持罕见疾病的诊断和治疗。2018年7月,国家药品监督管理局宣布在监管体系健全的国家和地区实施具有临床研究数据的创新药物优先审批流程。2018年9月,nsfna注射液作为一种已在海外市场上市且急需临床应用的治疗罕见病新药,被列入国家药监局重点审批程序。

这是令人鼓舞的消息。诺西那生钠注射液是SMA研究中临床数据集最多的,这些临床发现支持了Norcinasone钠注射液对所有类型SMA患者的疗效和安全性,包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低。王毅,复旦大学医学院教授,中国儿科研究院国家罕见病研究组组长。这些改善为SMA社区带来了新的希望,此前该社区没有接受过治疗。nsna注射液作为国内首个获批的SMA治疗药物,在罕见病领域取得了重大突破,SMA的临床治疗也进入了一个新的历史阶段。

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